Ученые из Университета Дьюка (США) впервые успешно применили генную терапию для восстановления повреждений сердца у приматов после сердечного приступа, открывая новые возможности для лечения людей с инфарктами. Результаты опубликованы в журнале Circulation Research.
Ежегодно более 800 тысяч американцев переживают сердечный приступ. Даже если человек выживает, повреждение сердечной мышцы часто остается необратимым, потому что кардиомиоциты — клетки сердечной мышцы — почти не восстанавливаются самостоятельно. В результате сердце ослабевает, могут развиваться сердечная недостаточность и опасные аритмии — нерегулярные сердечные ритмы, которые могут быть смертельными. Современные методы лечения лишь замедляют ухудшение состояния, но не восстанавливают утраченные функции.
Команда биомедицинских инженеров под руководством Ненада Бурсака разработала способ «подтолкнуть» сердце к восстановлению. Новый белок помогает сердцу правильно сокращаться и синхронно проводить электрические сигналы, что нормализует как силу сердечных сокращений, так и ритм.
В лабораторных экспериментах на выращенных тканях сердца человека этот подход уже улучшил работу клеток. На обезьянах-макаках, чьи сердечные повреждения имитировали инфаркт у человека, генная терапия значительно восстановила способность сердца перекачивать кровь и предотвратила аритмии всего за несколько недель после введения.
«Этот подход улучшил как электрическую, так и механическую функцию поврежденной сердечной ткани, что добавляет преимуществ по сравнению с другими методами», — отметил профессор Бурсак.
Важной особенностью терапии является способ доставки генов. Ученые использовали вирусы, безопасные для клинического применения, чтобы доставить в сердце гены бактериального происхождения, кодирующие натриевый канал. Они применяются потому, что человеческие аналоги слишком большие для этих вирусов. При этом гены оставались строго в месте повреждения, и побочных эффектов в течение исследования не наблюдалось.
Постдокторант Тяньюй Ву объяснил:
«Доза, которую мы применили, в 100 раз меньше клинически одобренной, и ее можно вводить через катетер, без открытой операции на сердце. Это делает метод потенциально безопасным и удобным для будущих пациентов»
Сейчас в клинической практике активно исследуются различные подходы генной терапии: одни направлены на редкие генетические болезни сердца, другие — на улучшение сокращения сердца или стимуляцию его регенерации. Однако, как подчеркивают исследователи, их работа — первое успешное испытание генной терапии на модели сердечных заболеваний у обезьян. Метод особенно перспективен при инфаркте и фиброзе, так как он одновременно укрепляет сердце и снижает риск аритмий.
Сейчас команда уже проводит эксперименты на свиньях — стандартной модели перед клиническими испытаниями на людях, — что является важным этапом на пути к одобрению FDA для человеческих испытаний.