Китайские ученые разработали методику редактирования генов для коррекции мутации ДНК, ответственной за когнитивные и поведенческие проблемы. Как сообщает газета South China Morning Post (SCMP), это исследование может привести к разработке новых методов лечения аутизма.
Ученые из школы медицины при Шанхайском университете Цзяотун работают над способами лечения синдрома Снейдерса Блока-Кампо — редкого генетического заболевания. Синдром вызван вариантами гена CHD3, который играет решающую роль в раннем развитии и помогает поддерживать структуру и целостность ДНК. Исследователи разработали новый инструмент редактирования генома на основе CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats).
Китайские специалисты сосредоточились на двух основных строительных блоках ДНК — известных как пары оснований AT и GC — которые удерживают вместе двойную спираль ДНК. По словам исследователей, несоответствия в паре оснований AT вызывают дисфункцию белка, приводящую к аномальному развитию головного мозга. Они сообщают, что их новый "редактор-мастер" "может точно обнаруживать и исправлять дефектную пару оснований AT, возвращая ее к нормальной паре оснований GC с гораздо меньшим риском нарушения общей структуры ДНК по сравнению с традиционными методами редактирования генов", указывает SCMP.
Когда команда ученых ввела этот специально разработанный "редактор-мастер" генов пораженным генетической мутацией мышам, это вызвало несколько поразительных изменений. Животные, избегавшие своих сородичей, начали активно взаимодействовать с ними. В тестах на распознавание объектов они могли четко отличать новые объекты от знакомых, что свидетельствует об улучшении когнитивных функций.
"Поведенческие эксперименты продемонстрировали заметное улучшение ключевых симптомов, включая когнитивные нарушения, проблемы с пространственным обучением и памятью, аутистическое поведение и гипотонию [низкий мышечный тонус], что подчеркивает эффективность нашего подхода," — приводит газета сообщение исследователей.