Учёные нашли способ существенно замедлить прогрессирование болезни Гентингтона, которая считается неизлечимой. Для этого использовали генную терапию.
Болезнь Гентингтона – это редкое генетическое нейродегенеративное заболевание центральной нервной системой, вызванное мутацией генов. Оно начинается в возрасте 30-50 лет. Больной теряет контроль над мышцами, мышлением и эмоциями. Смерть наступает через 10-30 лет после появления симптомов.
Эксперимент с генной терапией длился три года. За это время прогрессирование болезни у пациентов замедлилось на 75%. Также на 60% замедлилось снижение их функциональных возможностей. Это ключевая вторичная цель исследования.
[Сара Табризи, врач]: «Я очень рада и взволнована тем, что теперь есть потенциальное лечение этого разрушительного заболевания. Полученные данные означают, что человек с болезнью Гентингтона сможет дольше сохранять функциональность. Он сможет дольше работать, дольше содержать семью и дольше быть независимым».
Обычно пациенты умирают не от самой болезни, а из-за осложнений и травм. Некоторые совершают суициды.
[Джек Мэй-Дэвис, пациент]: «Теперь будущее видится немного светлее. Это (лечение) точно поможет. И также поможет осознание того, что у меня остаётся больше времени, чем я думал сначала».
При генной терапии пациентам глубоко в мозг вводят специальный препарат. По словам учёных, при малых дозах лечение хорошо переносится. Серьёзных побочных эффектов пока не было.